OPTICELL

Dans les pays développés, les principales causes de cécité et de déficience visuelle sont les maladies rétiniennes, notamment la dégénérescence maculaire liée à l’âge et les rétinopathies pigmentaires. Ces maladies entraînant une perte progressive des photorécepteurs, les cellules photosensibles de la rétine, affectent plus de 30 millions de personnes dans le monde. Certains traitements existants visent à ralentir la progression de certaines formes de ces maladies, mais ne permettent pas de restaurer la vue quand les photorécepteurs sont perdus. Le développement de nouvelles stratégies thérapeutiques est donc essentiel.
La thérapie cellulaire ou tissulaire à base de cellules souches, offre des perspectives prometteuses pour remplacer les cellules de l’épithélium pigmentaire rétinien (EPR) ou/et les photorécepteurs, perdus dans ces pathologies. Les thérapies cellulaires utilisant des cellules EPR dérivés de cellules souches pluripotentes humaines (CSPh) ont été testées en essais cliniques de phase I/II, mais il reste crucial d’augmenter la production de ces cellules en vue d’une production industrielle future. Dans les cas où les photorécepteurs sont également perdus, leur remplacement est nécessaire pour restaurer la photosensibilité de la rétine. Les photorécepteurs peuvent être produits à partir de CSPh via des organoïdes rétiniens en 3D, mais leur maturation fonctionnelle après transplantation reste un défi. La différenciation des CSPh en cellules rétiniennes reste un processus long et complexe, nécessitant des manipulations minutieuses et de nombreux contrôles de qualité souvent destructeurs.
Le projet OptiCELL, qui réunit et combine des expertises multidisciplinaires (thérapie cellulaire et tissulaire de la rétine, bio production de cellules souches, biotechnologie des polymères et IA appliquée au vivant), a pour ambition de répondre à ces différents défis. Les partenaires de ce projet ont récemment développé des produits alternatifs de thérapie cellulaire de la rétine externe dérivés de CSPh qui intègrent l’optogénétique et l’ingénierie tissulaire permettant la transplantation de cellules fonctionnelles.
Pour avancer vers les phases précliniques et cliniques, nos objectifs sont de :
– mettre à l’échelle une production compatible avec les Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF)
– améliorer les produits finaux ciblant les photorécepteurs et/ou l’EPR.
– développer des contrôles de qualité non destructeurs et à bas coût via l’IA.
La mise au point de l’ensemble de ces étapes ouvrira la voie à de futures productions industrielles, compatibles avec le nombre important de patients en attente de traitement et représentera une avancée majeure dans le domaine des Produits Médicaux Thérapeutiques Avancés.